Reata Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van SKYCLARYS™ (Omaveloxolone),

Op de laatste dag van februari is de eerste medicatie voor de behandeling van ataxie van Friedreich goedgekeurd in Amerika.. Die dag is toevallig of niet de Dag van de Zeldzame Ziekte!

Normaal gezien zal er tegen het einde van dit jaar een goed keuring zijn in Europa maar dan moet elk land afzonderlijk nog een akkoord tekenen. Met andere woorden: ”We zijn nog niet aan de ‘nief patatten’ ” (Ik zal nog maar even wachten om me in te schrijven voor die marathon 😏)

Het gaat om 3 pilletjes per dag van 50 milligram voor volwassenen en adolescenten van 16 jaar en ouder.

voor dit artikel heb ik gebeld met Bart Jan S. Hij is de vader van een meisje met FA en is aanwezig bij elke vergadering op Europees niveau. Ik bel zelf niet graag omdat de mensen mij niet goed verstaan… Neem daarbij dat ik een verkoudheid heb én Bart Jan Nederlander is, en je snapt dat ik veel moeite gedaan heb. 😅

Ik wil jullie niet te veel vertellen over hoe het medicijn juist werkt want ik ben geen dokter en de meeste mensen hier ook niet. als je het toch wil weten: Google is je vriend.

Wat ik wel kan vertellen is dat het werkt tot een zeker niveau. Sommige symptomen worden verbeterd en de aftakeling wordt serieus verminderd. Het zorgt niet voor een miraculoze genezing maar het helpt om tijd te winnen, tijd die nodig is om te wachten op medicijnen die wel gaan leiden tot genezing.

Om de stand van zaken hier omtrent te volgen is er een mooie pijplijn voor de behandeling van ataxie van Friedreich. Dit is een visueel hulpmiddel voor het communiceren van de voortgang van onderzoek en ontwikkeling met betrekking tot de belangrijkste therapeutische kandidaten.

De prijszitting in Europa is nog niet bekend, maar als we uitgaan van de prijs van Amerika.., zal ik niet ver komen met enkel een boek te schrijven of wafels te gaan verkopen. Ik hoop dat de ziekenfondsen de kosten deels zullen overnemen zoals ze dat bij andere ziektes ook doen. De tijd zal het leren …

Ik ga nu even trainen want dat is momenteel toch wel nog de goedkoopste en beste remedie.